EMEA kent weesgeneesmiddel(orphan drug)status toe aan Kiadis Pharma’s hoofdproduct ATIR™
(ENG version) | go backVandaag kondigt Kiadis Pharma aan dat haar hoofdprodukt ATIR™ de weesgeneesmiddel-status (orphan drug designation) heeft ontvangen van de “European Medicines Agency” (EMEA). ATIR™ is bedoeld ter voor het voorkomen van Graft Versus Host Disease (GvHD) bij allogene beenmergtransplantatie.
“In navolging van de eerder toegekende weesgeneesmiddelstatus door de FDA, is dit opnieuw een belangrijke stap in de ontwikkeling van ATIR™ als een nieuwe behandelingsaanpak om een veilige en wellicht levensreddende 'mismatched' beenmergtransplantatie mogelijk te maken voor terminale bloedkankerpatiënten” zegt Dr. Manja Bouman, Chief Executive Officer van Kiadis Pharma.
De weesgeneesmiddel-status van de EMEA is bedoeld voor nieuwe therapieën die ontwikkeld worden voor de behandeling van levensbedreigende, chronische of slepende ziekten en aandoeningen, die relatief weinig voorkomen in de landen van de Europese Unie en waarvoor nog geen geschikte behandeling mogelijk is. De weesgeneesmiddel-status voorziet in bepaalde voordelen voor onderzoek en ontwikkeling, vrijstelling van bepaalde gebruikers kosten en een exclusiviteitsperiode van tien jaar in de Europese Unie na goedkeuring van het produkt.
ATIR™ is in ontwikkeling om herstel van het immuunsysteem na een transplantatie te bespoedigen zonder dat de levensbedreigende complicatie van acute Graft versus Host Disease (GvHD) optreedt. GvHD is een aandoening waarbij organen en/of weefsel van de patiënt door het nieuwe immuunsysteem van de donor worden afgestoten. Voor de huidige allogene beenmergtransplantaties is het essentieel dat het imuunsysteem van de patiënt en de donor zoveel mogelijk overeenkomen om het risico op GvHD te beperken. Hierdoor is de behandeling afhankelijk van het beschikbaar zijn van een “passende” donor. Door het voorkomen van GvHD maakt ATIR™ het mogelijk om een “niet passende” donor te gebruiken. Daardoor zorgt het product voor het opheffen van de grote beperking voor het toepassen van donor beenmergtransplantaties; het tijdig vinden van een passende donor.
Allleen al in de Europese Unie sterven er jaarlijks 70.000 mensen aan bloedkanker. Voor deze groep van terminale bloedkankerpatiënten is een beenmergtransplantatie mogelijk de enige behandelingsmogelijkheid die kans geeft op langere overleving of genezing. Jaarlijks ontvangen ongeveer 9.000 patiënten in de Europese Unie een beenmergtransplantatie van een passende donor. Echter, dat is slechts 1/3 van de patiënten in de Europese Unie die een beenmergtransplantatie nodig hebben. Het merendeel van de patiënten blijft dus van deze mogelijk levensreddende behandeling verstoken.
